罕见病具有发病率/患病率低的重要特征，由于中国人口基数庞大，罕见病患者的绝对数量并不少，存在未被满足的临床需求，是重要的公共健康问题之一。为提高罕见病药物研发效率，鼓励和加速推动罕见病药物研发上市，我中心组织起草了《罕见病用化学药物药学研究指导原则（征求意见稿）》，现向社会各界征求意见。

我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。

征求意见时限为自发布之日起1个月。

请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱：

联系人：孟永刚，郭阳

联系方式：mengyg@cde.org.cn，guoyang@cde.org.cn

感谢您的参与和大力支持。

国家药品监督管理局药品审评中心

2025年8月14日